Проведено исследование по безопасности, переносимости и эффективности различных доз аэрозольного препарата Moli1901 у больных муковисцидозом.

Moli1901 активизирует Ca2+-зависимые альтернативные хлорные каналы.
Ratjen F. C с соавторами (Канада, Германия, Австрия, США) сообщают об испытании IIa фазы, одноцентровом, плацебо-контролируемом, двойном слепом, по безопасности и переносимости препарата Moli1901, применяемого в трех различных дозах (0,5, 1,5 и 2,5мг/д), по сравнению с плацебо (физиологический раствор), вводимых однократно в течение 5 суток, с использованием ингалятора PRI LC plus.

Пациенты, включенные в исследование были старше 16 лет, с ОФВ1 > 60%. Критерии исключения - АБЛА, инфекция B.сepacia, тяжелое поражение печени. Проведено было 8 визитов, в течение 4 недель исследования. Фиксировались побочные эффекты, функциональные показатели легких, О2-сатурация и качество жизни.

У 3 пациентов (по одному из каждой когорты) выявлен выраженный побочный эффект в виде снижения ОФВ1 больше 20% после первой ингаляции. Терапия была прекращена только у одного из-за выраженной обструкции. У других - показатели ФВД больше не снижались на фоне продолжения ингаляций. Медиана изменения ОФВ1 от 1 до 5 дня терапии составила: - 2,5% в группе плацебо, 2% в группе с 0,5мг/д, 6% при 1,5мг/д, 7% в группе с 2,5 мг/д. Между группами, получавшими Moli1901, показатели достоверно отличались (Kruskal-Wallis тест, p=0,03). Достоверная разница с группой плацебо была только у группы с 2,5мг/д (Wilcoxon тест, p=0,01). Не было обнаружено никаких различий между группами по другим показателям ФВД и О2-сатурации.

Данные результаты подчеркивают необходимость продолжения проведения клинических исследований по применению Moli1901 больными муковисцидозом.


J Cyst Fibros, Vol. 5, Supplement 1, June 2006, S11 [45].